FDA je odobrila prvo zdravilo, namenjeno upočasnitvi kognitivnega upada, ki ga povzroča Alzheimerjeva bolezen

Uprava za hrano in zdravila v ponedeljek odobreno prvo zdravljenje Alzheimerjeve bolezni, namenjeno upočasnitvi kognitivnega upada, poteza, ki so jo pozdravili bolniki in zagovorniki, vendar so jo drugi ostro kritizirali, ki so trdili, da ni dovolj dokazov, da zdravilo deluje.



Sledilnik in zemljevid primerov koronavirusa v ZDAPuščica Desno

Zdravilo, imenovano adukanumab, je prvo zdravilo, odobreno za Alzheimerjevo bolezen, ki je zasnovano tako, da spremeni potek bolezni z upočasnitvijo poslabšanja delovanja možganov - ne le za lajšanje simptomov. Od leta 2003 ni bilo odobreno nobeno zdravljenje Alzheimerjeve bolezni, kar odraža izjemno visoko stopnjo neuspeha zdravil, razvitih za to bolezen.

Toda v izrecnem priznanju negotovosti glede učinkovitosti zdravila, FDA zdravila ni odobrila v celoti. Namesto tega je agencija odstranila zdravilo - njegova blagovna znamka bo Aduhelm - na podlagi njegove sposobnosti zmanjšanja grudic beta amiloida v možganih, ki je znak bolezni. Izdelovalcu zdravila, biotehnološkemu velikanu Biogen, je naročilo, da izvede študijo po odobritvi, ki potrjuje, da zdravilo dejansko upočasnjuje kognitivno poslabšanje. Če zdravilo ne zagotavlja takšne klinične koristi, se lahko odobritev FDA umakne.



Oglasna zgodba se nadaljuje pod oglasom

Patrizia Cavazzoni, direktorica Centra za vrednotenje in raziskave zdravil FDA, je dejala, da uradniki verjamejo, da je razumno verjetno, da bo zmanjšanje amiloidnih grudic bolnikom prineslo pomembne koristi.

kolikšen odstotek ljudi je ambidekstrnih

Ponedeljkova odločitev FDA je bila največja sporno v letih in je sledil dolgotrajni razpravi med raziskovalci, zdravniki, bolniki in zagovorniki o tem, ali zdravilo deluje – posledica zapletene zgodovine zdravila. Ena največjih točk nesoglasja je, ali zmanjšanje amiloida beta, lepljive spojine, za katero mnogi znanstveniki verjamejo, da poškoduje komunikacijo med možganskimi celicami in jih sčasoma ubije, povzroči upočasnitev kognitivnega upada.

Zagovorniške skupine in pacienti so pohvalili odločitev FDA in navedli pomanjkanje zdravil za pomoč bolnikom in dejali, da bi odobritev spodbudila novo odkrito zanimanje in naložbe v raziskovanje terapij za napredujočo, terminalno bolezen ter dala bolnikom dragocen čas, da bi bili s svojimi družinami in opravljali vsakodnevna opravila. .

Oglasna zgodba se nadaljuje pod oglasom

Odločitev je zmaga za ljudi, ki živijo z Alzheimerjevo boleznijo in njihove družine, je dejal Harry Johns, predsednik in izvršni direktor Združenja za Alzheimerjevo bolezen.

57-letni Jeff Borghoff, ki so mu pred petimi leti diagnosticirali zgodnjo Alzheimerjevo bolezen in je v kliničnih preskušanjih prejel adukanumab, je izrazil navdušenje nad odločitvijo FDA.



To je epska novica, je dejal Borghoff, prebivalec Forked Rivera v N.J., ki pripisuje drogi zasluge, da je njegovo stanje stabilno. Zdaj bom morda imel čas gledati, kako se moji otroci poročijo. Moja žena je rekla: 'Zdaj imam več časa s tabo.'

Toda kritiki so zavrnili odločitev in trdili, da so podatki o učinkovitosti zdravila šibki in da je odobritev FDA nevarna. znižanje standardov kot odgovor na pritisk bolnikov in zagovorniških skupin.

Zgodba se nadaljuje pod oglasom

Presenečen sem in razočaran, je dejal G. Caleb Alexander, internist in epidemiolog na šoli za javno zdravje Johns Hopkins Bloomberg in član svetovalnega odbora FDA, ki je lansko jesen odločno zavrnil zdravilo.

Oglas

Mislim, da je ta izdelek presegel mejo zaradi neizpolnjene potrebe, ki je ogromna, je dejal. Toda neizpolnjene potrebe ne morejo preseči regulativnih standardov in skrbi me je, da v tem primeru morda imajo.

Alexander je tudi opozoril, da druga zdravila za zmanjševanje amiloida niso dokazala, da bi izboljšala kognicijo - točko, ki jo oporekajo uradniki FDA, ki je dejal, da je interna študija agencije pokazala, da bi lahko odstranjevanje amiloidnih grudic pomagalo bolnikom.

Zgodba se nadaljuje pod oglasom

Public Citizen, skupina za nadzor in pogost kritik FDA, je v izjavi v ponedeljek dejala, da je tesno sodelovanje agencije z Biogenom pred in po vlogi podjetja za odobritev nevarno ogrozilo integriteto pregleda agencije.

sevajoče bolečine v spodnjem delu hrbta

Cavazzoni iz FDA je dejala, da je zadovoljna, da je bila interakcija med osebjem in podjetjem ustrezna in potrebna glede na vprašanja FDA in zapletenost Biogenove aplikacije.

Oglas

Intravensko zdravljenje ne ozdravi Alzheimerjeve bolezni ali jo obrne. V ponedeljek je Biogen dejal, da bo zaračunal 56.000 dolarjev na leto na pacienta, s čimer bo postal uspešnica za podjetje in dodal milijarde dolarjev na zavihek zdravja države. Njene delnice so narasle za 38 odstotkov.

Zgodba se nadaljuje pod oglasom

Bostonska skupina, ki ocenjuje vrednost zdravljenja - Inštitut za klinični in ekonomski pregled - je letos dejala, da bi moral adukanumab, da bi bil stroškovno učinkovit, znašati od 2.500 do 8.000 dolarjev na leto na pacienta.

Medicare bo verjetno kril velik del stroškov zdravila, glede na starost ljudi z Alzheimerjevo boleznijo, vendar ni nakazal svojih načrtov za kritje. Zasebni plačniki bodo pod močnim pritiskom, da plačajo zdravljenje, vendar se lahko znižajo na ceno. Ni še jasno, koliko bodo morali pacienti na državnem ali zasebnem zavarovanju plačati za delitev stroškov.

Oglas

Zdravilo je monoklonsko protitelo, beljakovina, izdelana v laboratoriju, ki se lahko veže na snovi - v tem primeru kepe amiloida beta. Zasnovan je tako, da sproži imunski odziv, ki zmanjša plake.

Zgodba se nadaljuje pod oglasom

O 6,2 milijona Američani imajo Alzheimerjevo bolezen, pri čemer se predvideva, da se bo število do leta 2050 več kot podvojilo, če ne bo prišlo do napredka pri zdravljenju, navaja Združenje za Alzheimerjevo bolezen.

Zdravilo je bilo preizkušeno pri ljudeh z najzgodnejšimi stopnjami bolezni – tistih z blago kognitivno okvaro ali zgodnjim stadijem demence, ki so bili testirani za potrditev prisotnosti amiloidnih grudic v možganih. Več zdravnikov je v ponedeljek dejalo, da se pripravljajo, da bodo zdravilo ponudili svojim pacientom, in se bodo pri uporabi zdravila osredotočili na to populacijo. Biogen je v ponedeljek dejal, da bi lahko bilo do 2 milijona ljudi v Združenih državah upravičenih do zdravljenja.

Oglas

FDA ni omejila, katere skupine bolnikov lahko dobijo zdravilo. Peter Stein, direktor Urada za nova zdravila pri agenciji, je v intervjuju dejal, da ni posebnega razloga, zakaj bi zmanjšanje amiloidnih grudic koristilo bolnikom v eni fazi bolezni in ne drugim. Povedal je, da bi se morali zdravniki o zdravilu pogovoriti s svojimi pacienti in se odločiti za najboljši način zdravljenja.

Zgodba se nadaljuje pod oglasom

Ronald C. Petersen, direktor Centra za raziskave Alzheimerjeve bolezni klinike Mayo, je pogojno odobritev FDA označil za dober izid v zapleteni situaciji. Dejal je, da odločitev pomeni, da bodo bolniki lahko prejemali zdravljenje zunaj kliničnih preskušanj, vendar bo zaradi dvoumne narave podatkov o učinkovitosti moralo podjetje izvesti še eno preskušanje, ki dokaže, da terapija deluje.

Če bi FDA zahtevala takšno preskušanje, preden je odobrila, je dejal, da zdravilo ne bi bilo na voljo bolnikom zunaj študij še tri do pet let, kar je menil, da je rezultat nezaželen. Prav tako je napovedal, da bo Aduhelm v prihodnjih letih le en element v arzenalu proti Alzheimerjevi bolezni, saj raziskovalci razvijajo kombinacije, ki so učinkovitejše od posameznih zdravil.

aterogeno presnovno neravnovesje občasno postenje
Oglas

Jason Karlawish, nevrolog na Medicinski fakulteti Perelman na Univerzi v Pensilvaniji, je imel popolnoma drugačen pogled. Pisal je 30. maja stolpec za Stat, spletno stran z novicami, ki pokriva medicino in zdravje, da ne bi predpisal adukanumaba, če bi bil odobren, ker so podatki nepopolni in terapija ni bila ustrezno raziskana.

Zgodba se nadaljuje pod oglasom

V ponedeljek je po objavi FDA izrazil stalne zadržke glede zdravila, vendar je dejal, da se bo o tem pogovoril s svojimi pacienti in spoštoval njihovo izbiro. Vendar je dejal, da so nekateri pacienti in sodelavci izrazili nelagodje zaradi odločitve FDA, češ da so dokazi o znižanju amiloida in izboljšanju kognicije šibki. Karlawish je tudi dejal, da je zaskrbljen, da bo težko izvesti nadaljnjo študijo o zdravilu, ko bo široko dostopno zunaj kliničnih preskušanj.

FDA je uporabila svoje program pospešene odobritve velikokrat pri zdravilih proti raku, na primer čistilnim terapijam, ki skrčijo tumorje, in nato zahtevajo nadaljnjo študijo, ki bi pokazala, ali zdravilo izboljša preživetje. Toda pridobivanje farmacevtskih podjetij, da izpolnijo pooblastila za izvedbo študij po odobritvi, je bilo včasih težko, agencija pa je včasih počasi umaknila odobrena zdravila s trga, tudi če nadaljnje študije ne uspejo ali niso dokončane.

Oglas

Droga je sledila skalnati cesti. Leta 2019, Biogen ustavil dve pozni preskušanji na polovici, potem ko je ocena zaključila, da študije ne bodo dosegle svojih ciljev upočasnitve kognitivnih in funkcionalnih motenj pri bolnikih z Alzheimerjevo boleznijo. Toda v ostrem preobratu je analiza podjetja z dodatnimi podatki, objavljeni nekaj mesecev pozneje, prišla do drugačnega zaključka.

V enem od kliničnih preskušanj je ta analiza pokazala, da so ljudje, ki so prejemali zdravilo, upadali za 22 odstotkov počasneje kot tisti, ki so prejemali placebo. Drugo preskušanje ni uspelo doseči svojega cilja, čeprav so družbo spodbudili podatki podskupine udeležencev študije, ki so prejeli več zdravila. Biogen je zaključil, da je ključ do učinkovitosti dajanje pacientom dovolj visokega odmerka za dovolj dolgo časa.

Kritiki pa so dejali, da so bili podatki izbrani, da bi zdravilo izgledalo bolje, kot je bilo. Na ostrem srečanju lani jeseni, svetovalni odbor FDA priporočila proti odobritvi zdravila in ostro očitala pregledovalno osebje agencije, da tako močno podpira zdravilo in tesno sodelujejo s podjetjem.

Toda podporniki zdravila v ponedeljek so bili navdušeni nad tem, kar so poimenovali prelomni trenutek po letih poraznih razočaranj pri iskanju načina za zdravljenje uničujoče bolezni.

Michel Vounatsos, izvršni direktor pri Biogenu, je odločitev označil za zgodovinski trenutek, ki bo spremenil zdravljenje ljudi, ki živijo z Alzheimerjevo boleznijo, in sprožil nenehne inovacije v prihodnjih letih.

Odobritev podpira dolgo razpravljano teorijo, predlagano v zgodnjih devetdesetih letih prejšnjega stoletja, da je lahko ciljanje na amiloidne plake učinkovit način za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni. Zagovorniki so se pritoževali, da je osredotočenost na amiloid iztisnila delo na drugih pomembnih pristopih, kot je ciljanje na beljakovino, imenovano tau, ali preučevanje vloge vnetja.

Zakaj je pomembno nekaj povedati, če sorodniki kažejo znake Alzheimerjeve bolezni

Podporniki trdijo, da čeprav je treba uporabiti več pristopov, odobritev adukanumaba kaže, da so lahko protiamiloidno zdravljenje koristno.

Aduhelm lahko včasih povzroči neželene učinke, je dejal FDA, vključno z začasnim otekanjem možganov, ki običajno ne povzroča simptomov, čeprav imajo nekateri ljudje lahko glavobole, zmedenost ali omotico. Drugi možni zapleti so drobne krvavitve v možganih in dezorientacija.

Biogen je dejal, da ima 600 lokacij po vsej državi pripravljenih za dajanje zdravila.

Preberi več

koliko splavov pri nas

Več smrti zaradi Alzheimerjeve bolezni in drugih demenc v letu 2020, pravi poročilo

Obsežna svetovna študija za raziskovanje povezav med covid-19 in kognitivnim upadom